Roma, ragazzo recupera la vista con collirio a base di terapia genica

Un giovane paziente affetto da una rara malattia chiamata epidermolisi bollosa distrofica, che lo ha reso non vedente, ha riottenuto la vista nell’occhio trattato. L’annuncio è stato fatto sul New England Journal of Medicine da Arianna Tovar Vetencourt del Bascom Palmer Eye Institute presso la University of Miami Miller School of Medicine. Il trattamento utilizzato è chiamato beremagene geperpavec (B-VEC; Vyjuvek). Dopo l’applicazione topica di B-VEC direttamente sull’occhio destro, la vista del 13enne, precedentemente cieco a causa dell’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, è notevolmente migliorata.

“I nostri dati supportano ulteriori indagini su B-VEC nella cura dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica con coinvolgimento della superficie oculare”, hanno scritto Vetencourt e colleghi, sottolineando la necessità di ricerche più approfondite e di un follow-up più lungo. Hanno inoltre evidenziato che “il livello di miglioramento osservato è stato significativo, considerando che non ci sono stati cambiamenti nell’occhio non trattato, il quale ha ricevuto un trattamento simile ma senza l’applicazione oftalmica di B-VEC”.